PNRR: Italian Autoimmune Liver Disease Clinical Research Network (IT-AILD CRN)

Il Network di Ricerca Clinica Italiana delle Malattie Autoimmuni del Fegato è un progetto nazionale volto a rafforzare l’infrastruttura clinica e di ricerca nel campo delle malattie autoimmuni del fegato. Lo scopo di questo progetto è la raccolta di dati clinici, epidemiologici e campioni biologici da pazienti partecipanti, integrandoli nei Database Nazionali delle Malattie Autoimmuni (PBC, PSC e AIH) con il fine principale di potenziare la consapevolezza, la conoscenza, la gestione clinica e la terapia di queste patologie.

OBIETTIVI

L’obiettivo di IT-AILD CRN è quello di potenziare l’infrastruttura clinica e scientifica di ricerca coordinata e su base nazionale. I fondamenti di questo progetto sono rappresentati da tre pilastri principali:

  • Ricerca: promuovere la ricerca collaborativa tra centri epatologici con la finalità di comprendere meglio l’epidemiologia ed il decorso delle malattie autoimmuni del fegato, tramite i registri di malattia.

  • Accesso del paziente alle cure: migliorare la consapevolezza di queste malattie, e delle terapie disponibili, tra medici di famiglia, gastroenterologi, epatologi, pazienti e famiglie, anche attraverso la collaborazione con le organizzazioni dei pazienti ed enti governativi e non (AISF, SIGE).

  • Sviluppo di un sistema sanitario integrato: potenziare la rete clinica regionale tramite l’ottimizzazione del sistema dei “referrals”, della discussione multidisciplinare di casi clinici complessi, e l’accesso a studi clinici, farmaci registrati e nuove terapie sperimentali.

L’implementazione di database multi-malattia e di una biobanca connessa avrà un impatto significativo sulla ricerca clinica e traslazionale. Ciò consentirà di studiare la storia naturale e le varianti delle malattie, definire i casi, correlare il genotipo al fenotipo, stratificare il rischio e identificare endpoint rilevanti per gli studi clinici. La creazione di questo network contribuirà a migliorare l’accesso dei pazienti ai percorsi di cura e alle terapie per le malattie rare, oltre a facilitare la valutazione della sicurezza e dell’efficacia terapeutica. Inoltre, supporterà l’analisi regolamentare dei benefici e dei rischi dei farmaci.
Il progetto favorirà collaborazioni tra cure primarie, strutture ospedaliere e centri specializzati nelle malattie rare, con l’obiettivo di superare le attuali disconnessioni nell’assistenza alle patologie rare. In particolare, si concentrerà sulla creazione di centri regionali integrati e multidisciplinari per la gestione dei pazienti affetti da queste patologie. Uno degli obiettivi principali del network IT-AILD CRN è garantire la presenza di almeno un hub per le malattie rare in ogni regione. Per questo motivo, le quattro unità operative selezionate sono distribuite in modo omogeneo dal Nord al Sud del Paese. Contestualmente, il network individuerà 20 hubs regionali, ognuno dedicato alle malattie autoimmuni del fegato, che opereranno localmente seguendo il modello hub-and-spoke. Questa struttura favorirà la ricerca collaborativa tra gli scienziati, mirata a una comprensione più approfondita delle quattro malattie rare e allo sviluppo di approcci innovativi per la diagnosi, oltre che la gestione e il trattamento delle patologie, promuovendo al contempo la consapevolezza tra i pazienti e la comunità medica. La stretta collaborazione con le associazioni dei pazienti (AMAF, EpaC) costituirà un elemento fondamentale per sostenere la ricerca sulle malattie rare, contribuendo a consolidare una rete robusta di conoscenza e supporto.

RUOLO DELLE UNITÀ OPERATIVE (UO) COORDINATRICI

Comitato esecutivo

  • Prof. Pietro Invernizzi (Monza)

  • Prof. Marco Carbone (Milano)

  • Prof. Fabio Piscaglia (Bologna)

  • Prof. Antonio Moschetta (Bari)

  • Prof. Vincenza Calvaruso (Palermo)

U01

Il centro per lo studio delle malattie autoimmuni di fegato e centro ERN RARE-LIVER Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori di Monza, sarà il coordinatore nazionale, grazie alla cooperazione del Prof. Invernizzi e del Prof. Carbone che hanno co-fondato i registri nazionali CBP, CSP e AIH che hanno consentito lo sviluppo di una coorte di pazienti a livello nazionale. Il centro supervisionerà lo sviluppo dei progetti clinici e di ricerca nell’ambito dell’IT-AILD-CRN grazie all’integrazione della rete con gli esistenti database di malattia e biobanca.

UO2 e UO4

Bologna (IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria S.Orsola-Malpighi) e Palermo (Azienda Ospedaliera Universitaria Paolo Giaccone), con la collaborazione del Prof. Piscaglia e della Prof.ssa Calvaruso coordineranno il reclutamento sulla base della loro pluriennale esperienza come fondatori di l’ITAlian.Liver.CAncer (ITALICA), un consorzio nazionale che include tutte le unità di epatologia in tutto il paese e fornisce le migliori pratiche dalla diagnosi alle terapie nel carcinoma epatocellulare (HCC) nell’ultimo decennio. Inoltre, porteranno la loro esperienza in due delle complicanze più rilevanti delle colangiopatie, ovvero il cancro al fegato (Bologna) e l’ipertensione portale (Palermo).

U03

Bari (Università degli Studi di Bari Aldo Moro), oltre ad essere un centro di reclutamento, coordinerà l’analisi centralizzata sul campione raccolto e conservato nella bio-banca sulla base delle competenze del laboratorio del Prof. Moschetta nella fisiopatologia delle colangiopatie autoimmuni.

ITAiLD – Network italiano per la ricerca e la cura delle malattie autoimmuni del fegato

Un progetto Italiano che mira a consolidare l’infrastruttura clinica e di ricerca nel campo delle malattie autoimmuni del fegato, su scala nazionale.

itaild@unimib.it